A double-blinded, randomised, parallel, placebo-controlled trial of Wharton´s jelly derived allogeneic mesenchymal stromal cells to preserve endogenous insulin production in adult patients diagnosed with type 1 diabetes
Målet med studien är att utvärdera säkerhet och effekt vid behandling av typ 1 diabetes med mesenkymala stamceller (MSC) utvunna ur Wharton´s jelly (navelsträngsvävnad).
Projekttitel:
A double-blinded, randomised, parallel, placebo-controlled trial of Wharton´s jelly derived allogeneic mesenchymal stromal cells to preserve endogenous insulin production in adult patients diagnosed with type 1 diabetes
Projektledare/sponsor/prövare:
Sponsor: NextCell Pharma AB. Prövare: Per-Ola Carlsson, MD, PhD vid Akademiska Sjukhuset, Uppsala.
Cell/vävnads typ eller gen:
Mesenchymala Stroma Celler (MSC)
Autolog eller Allogen:
Allogen
Indikation:
Diabetes typ I
Projekt fas (pre-klinisk, klinisk prövning fas I, II, II, IV, sjukhusundantag):
Fas I/II
Verkningsmekanism:
MSC inducerar en mer anti-inflammatorisk miljö vilket skyddar de insulinproducerande cellerna.
Kontaktperson:
Mathias Svahn
Kortfattad beskrivning av projektet och hur det anknyter till KCC:
Mesenchymala Stroma Celler (MSC) har visat lovande resultat i att skydda insulinproduktionen hos patienter med typ I diabetes. NextCell Pharma AB har utvecklat en behandling, ProTrans, som består av allogena MSC från navelsträng. ProTrans produceras via kontraktstillverkning i EU av ett företag som innehar tillverkningstillstånd för ATMP prövningsläkemedel.
Patienter med nyligen diagnostiserad typ I diabetes (<2 år, ålder 18-40år) behandlas på KTAs fas I enhet vid Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge. NextCell Pharma levererar ProTrans till fas I kliniken på flytande kväve och produkten tinas bredvid patienten precis innan infusion.
Studien är en fas I/II studie, vilket innebär att den är indelad i två delar där den första delen är en öppen dos-eskalerande säkerhetsstudie. Den andra delen är blindad, randomiserad och placebokontrollerad. I den andra delen av studien (fas II) kommer man att utvärdera skillnaden i C-peptid uttryck 12 månader efter behandling jämfört med nivåerna vid behandlingsstart. Behandlingen med ProTrans eller placebo sker utöver patientens ordinarie insulinbehandling.
Studien genomförs på KTAs fas I enhet vid Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge och har utvärderats av prioriteringsrådet vid KCC.